恩西地平（ENA）是一種選擇性口服突變IDH2酶抑制劑，能夠治療復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病（AML）。一項(xiàng)開放標(biāo)簽II期研究旨在評(píng)估ENA作為單一療法或與阿扎胞苷（AZA）聯(lián)合治療高危IDH2突變MDS的療效和耐受性（NCT03383575）。

　　風(fēng)險(xiǎn)較高的患者未曾使用過(guò)低甲基化藥物（HMA）的MDS/CMML或LBAML每天口服ENA100mg，以28天為周期，在每個(gè)周期的第1-7天靜脈注射或皮下注射（ENA+AZA），之前HMA治療后患有難治性或進(jìn)展性MDS的患者單獨(dú)接受ENA（ENA），在28天的周期內(nèi)直至出現(xiàn)不可接受的毒性、復(fù)發(fā)、轉(zhuǎn)化為AML或進(jìn)展。主要終點(diǎn)是總體緩解率（ORR）[完全緩解（CR）、骨髓CR（mCR）、部分緩解（PR）和血液學(xué)改善（HI）]。其他終點(diǎn)包括安全性和生存結(jié)果。

　　48名患者接受了ENA+AZA（n=26）或ENA（n=22）。中位年齡為73歲（范圍：46-83歲）。大多數(shù)患者（72％）有HMR：ASXL1（39％）和RUNX1（17％）。ENA+AZA組的中位Tx周期數(shù)為4（2–32），ENA組的中位Tx周期數(shù)為7（1–23）。ENA+AZA組中常見的Tx相關(guān)3-4級(jí)AE為中性粒細(xì)胞減少癥（64％）、血小板減少癥（28％）和貧血（8％）；ENA組中出現(xiàn)這種情況的比例分別為10％、0％和5％。32％（ENA+AZA）和14％（ENA）發(fā)生3-4級(jí)感染。ENA+AZA組中有3名患者（12％）發(fā)生IDH分化綜合征，ENA組有5名患者（24％）發(fā)生IDH分化綜合征。

　　在可評(píng)估療效的患者（n=46）中，未接受ENA+AZA治療的ORR為84％（n=21/25；24％CR+8％PR+44％mCR+8％HI]，ORR為43％（n=9/21；HMA失敗ENA組中24％CR+5％PR+5％mCR+10％HI）（表）停止Tx的最常見原因是疾病進(jìn)展（ENA+AZA20％，ENA33％）。。ENA+AZA組中有5名患者（20％）接受了HCT，ENA組有1名患者（5％）接受了HCT。截至數(shù)據(jù)截止（2020年12月31日），ENA+AZA中的7名患者和ENA組中的5名患者仍在治療中。中位隨訪12.6個(gè)月后，ENA+AZA組的中位OS為32.2個(gè)月，ENA組的中位OS為21.3個(gè)月。

　　ENA具有良好的耐受性，并且在IDH2突變的高危MDS中顯示出良好的療效。

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