恩西地平作為一種選擇性口服突變IDH2酶抑制劑，在針對IDH2突變的急性髓系白血病（AML）的治療中已經展現出顯著的效果。近期，其在高危IDH2突變的骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中的II期研究數據也備受關注。

　　這是一項開放標簽的II期研究，該實驗旨在評估恩西地平作為單一療法或與阿扎胞苷（AZA）聯合在高危IDH2突變MDS患者中的療效和耐受性。患者被分為兩組，一組接受恩西地平聯合阿扎胞苷的治療，另一組僅接受恩西地平治療。研究終點是總體緩解率（ORR），包括完全緩解（CR）、骨髓CR（mCR）、部分緩解（PR）和血液學改善（HI）。

　　研究結果顯示，恩西地平無論是作為單一療法還是與阿扎胞苷聯合使用，都顯示出了良好的療效。在接受恩西地平聯合阿扎胞苷治療的患者中，ORR達到了較高的水平，并且在可評估療效的患者中，未接受聯合治療的ORR也達到了令人滿意的程度。此外，研究還發現恩西地平具有良好的耐受性，大多數副作用都在可控范圍內。

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