Tazverik（他澤司他），一款獲得孤兒藥稱號的口服藥物，近日被批準(zhǔn)用于治療上皮樣肉瘤。

　　上皮樣肉瘤是一種罕見的、生長緩慢的軟組織癌，其發(fā)病率占所有軟組織癌的不到1%。它通常起源于手、小腿或前臂軟組織中的無痛小腫塊，并有可能擴散到身體的其他部位。這種疾病在男性和年輕人中更為常見，且診斷難度較大，復(fù)發(fā)率較高。隨著腫瘤的生長，患者可能會因腫瘤壓迫神經(jīng)或肌肉而感到腫脹和疼痛。據(jù)統(tǒng)計，每年約有13,000人被診斷出患有這種疾病，其中5,100人因此死亡。

　　他澤司他是一種小分子藥物，能夠抑制EZH2甲基轉(zhuǎn)移酶的活性。這種酶在肉瘤細胞中高度表達，并在癌癥的發(fā)生和生長中起著至關(guān)重要的作用。值得注意的是，超過90%的上皮樣肉瘤患者都存在一種稱為INI-1基因功能喪失的基因突變，這使得患者對他澤司他有反應(yīng)。

　　FDA批準(zhǔn)他澤司他用于治療晚期上皮樣肉瘤是基于EZH-202研究的結(jié)果。這是一項針對晚期上皮樣肉瘤患者的II期、開放標(biāo)簽、單臂、多中心臨床研究。共有250名患者參加了EZH-202試驗，其中第五組的62名患者每天兩次接受800毫克Tazverik治療，直至病情進展或毒性增加到不可接受的水平。

　　研究的主要目標(biāo)是每八周評估一次患者的總體反應(yīng)率（ORR）和反應(yīng)持續(xù)時間。結(jié)果顯示，該藥物的ORR為15%，其中1.6%的患者完全緩解，13%的患者部分緩解。約67%的患者緩解持續(xù)六個月或更長時間。該治療耐受性良好，患者獲得臨床顯著且持久的緩解。研究期間觀察到的患者常見藥物不良反應(yīng)包括疼痛、惡心、疲勞、嘔吐、食欲不振和便秘。

　　除了上皮樣肉瘤外，他澤司他還在多項臨床研究中進行評估，包括針對特定基因定義的實體瘤患者的復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤的II期臨床試驗，以及針對滑膜肉瘤和INI1陰性腫瘤等兒科患者的評估。此外，Tazemetostat正在研究與化療組合R-CHOP聯(lián)合用于高風(fēng)險患者彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的一線治療，并正在與Tecentriq(atezolizumab)聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)。

　　綜上所述，他澤司他作為一種新型的治療藥物，為上皮樣肉瘤患者提供了新的治療選擇，并有望在其他癌癥治療中發(fā)揮重要作用。

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