伏索利肽（vosoritide）是一種用于治療影響骨骼發(fā)育的遺傳疾病——軟骨發(fā)育不全的藥物，特別適用于仍在成長的兒童。以下是關(guān)于伏索利肽的詳細(xì)解答：

　　伏索利肽的用途

　　主要用途：伏索利肽被用于治療軟骨發(fā)育不全，這是一種導(dǎo)致身材不成比例矮小的骨骼發(fā)育不良疾病。通過促進(jìn)骨骼生長發(fā)育，伏索利肽有助于改善患者的身高增長。

　　適用人群：伏索利肽適用于2歲至生長板閉合期間的兒童，生長板閉合通常發(fā)生在兒童達(dá)到最終成人身高時的青春期之后。在美國，其適應(yīng)癥已擴(kuò)大至所有年齡段患有開放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童。

　　伏索利肽的作用機(jī)制

　　伏索利肽是一種經(jīng)修飾的C型利鈉肽（CNP）類似物，它通過下調(diào)成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成。FGFR3是骨骼生長的負(fù)調(diào)節(jié)因子，其變異會導(dǎo)致軟骨發(fā)育不全。

　　伏索利肽作為FGFR3下游信號通路的正調(diào)節(jié)因子，直接靶向作用于軟骨發(fā)育不全的病理生理基礎(chǔ)，促進(jìn)骨骼的正常生長發(fā)育。

　　伏索利肽的儲存方法

　　冷藏儲存：伏索利肽小瓶和稀釋劑應(yīng)存放在冰箱中，溫度維持在2°C至8°C（36°F至46°F）之間。請勿冷凍。

　　室溫儲存：混合前，伏索利肽可在室溫下（20°C至25°C，即68°F至77°F）儲存最長90天。請在紙箱上記錄開始室溫儲存的日期，以便跟蹤。一旦在室溫下儲存超過90天，請勿使用。

　　注意事項：將伏索利肽儲存在避光處，并避免兒童接觸。從冰箱取出后在室溫下儲存后，請勿再將其放回冰箱。

　　伏索利肽的副作用

　　常見副作用：包括注射部位不適（如發(fā)紅、瘙癢、腫脹、蕁麻疹或疼痛）、皮疹、嘔吐、關(guān)節(jié)痛、低血壓、胃腸炎、腹瀉、頭暈等。

　　嚴(yán)重副作用：低血壓可能導(dǎo)致虛弱、疲倦、頭暈或惡心，使用前保持充足的水分和進(jìn)食有助于降低風(fēng)險。此外，伏索利肽可能引起嚴(yán)重過敏反應(yīng)，癥狀包括呼吸問題、心跳加速、全身不適、面部腫脹等，需立即就醫(yī)。

　　總的來說，伏索利肽為軟骨發(fā)育不全兒童提供了一種有效的治療選擇，但使用時需遵循醫(yī)囑，注意儲存條件和可能的副作用。

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