據(jù)兒童國(guó)家醫(yī)院的研究人員透露，伏索利肽在針對(duì)軟骨發(fā)育不全癥兒童的首次全球II期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了顯著的療效。該研究顯示，接受治療的兒童每年平均生長(zhǎng)速度增加了1.8厘米，為這些遺傳性身材矮小的患者帶來(lái)了新的希望。

　　此次臨床試驗(yàn)是首次針對(duì)沒(méi)有軟骨發(fā)育不全但患有遺傳性身材矮小的兒童進(jìn)行治療嘗試。研究團(tuán)隊(duì)對(duì)24名患有軟骨發(fā)育不良的兒童進(jìn)行了研究，其中一半為女性，平均年齡為5.86歲。這些兒童的基線身高在-4.78 SD至-2.27 SD之間，均攜帶成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因中的p.Asn540Lys變異。

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)包括6個(gè)月的觀察期，以確定基線年化生長(zhǎng)速度，隨后是12個(gè)月的干預(yù)期。在干預(yù)期間，兒童每天通過(guò)皮下注射伏索利肽，劑量為15微克/千克/天。研究人員發(fā)現(xiàn)，與觀察期相比，治療期間年化生長(zhǎng)速度增加了2.26個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差（SD），身高標(biāo)準(zhǔn)差分?jǐn)?shù)（SDS）增加了0.36個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差。特別地，軟骨發(fā)育不全患者特定身高SDS增加了0.38個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差。

　　絕對(duì)年化生長(zhǎng)速度從觀察期間的平均每年5.12 +/- 1.36厘米增加到干預(yù)期間的6.93 +/- 0.93厘米，患有這種疾病的兒童的平均差異達(dá)到每年1.81厘米。這一顯著的生長(zhǎng)加速效果為軟骨發(fā)育不良兒童的治療提供了有力的證據(jù)。

　　此外，研究人員還注意到，在試驗(yàn)期間沒(méi)有發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也沒(méi)有人停止治療。這表明伏索利肽在治療軟骨發(fā)育不良兒童方面具有良好的安全性和耐受性。

　　研究結(jié)果還顯示，在治療一年內(nèi)，站立身高SDS增加了0.37 SD，或使用軟骨發(fā)育不全特定生長(zhǎng)圖表增加了0.41 SD。這些數(shù)據(jù)的改善進(jìn)一步證實(shí)了伏索利肽對(duì)軟骨發(fā)育不良兒童生長(zhǎng)發(fā)育的積極促進(jìn)作用。

　　值得注意的是，本次II期試驗(yàn)中還包括了其他生長(zhǎng)相關(guān)疾病的研究，如Noonan綜合征、1型神經(jīng)纖維瘤病、Costello綜合征、NPR2突變和Aggrecan突變等。

　　總的來(lái)說(shuō)，伏索利肽在針對(duì)軟骨發(fā)育不良兒童的首次全球II期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了顯著的療效和良好的安全性。這一研究成果為軟骨發(fā)育不良兒童的治療提供了新的選擇和希望。

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