美國食品藥品管理局（FDA）已正式批準Vosoritide（商品名：伏索利肽）的補充新藥申請（sNDA），將其適應癥擴大至5歲及以下患有軟骨發育不全的兒科患者，以促進其線性生長。

　　2023年10月20日，此前，Vosoritide僅適用于5歲及以上的軟骨發育不全兒童，而此次批準后，其適應癥已覆蓋所有年齡段患有開放性骨骺的軟骨發育不全兒童。

　　此次擴大的批準是基于一項嚴謹的隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗。該試驗全面評估了Vosoritide在5歲以下兒童中的療效和安全性，并結合了對5歲以上兒童患者進行的充分且控制良好的3期研究證據。研究結果顯示，Vosoritide能顯著改善骨骺開放的軟骨發育不全兒童的線性生長，且安全性和有效性均得到了確認。

　　Vosoritide已在患有開放性骨骺的兒童中進行了廣泛測試，并顯示出顯著的治療效果。一項針對Vosoritide的開放性、長期2期擴展研究的結果進一步證實了該藥物的有效性。在為期4年的研究中，與未接受治療的同齡、同性別軟骨發育不全兒童相比，接受Vosoritide治療的兒童身高Z分數和平均身高均得到了顯著提高。

　　此外，值得一提的是，Vosoritide此前已在歐洲獲批用于治療生長板開放且年齡在2歲及以上的軟骨發育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫療產品委員會也給出了積極意見，建議擴大注射用Vosoritide的適應癥范圍，以覆蓋骨骺未閉合且年齡在4個月及以上的軟骨發育不全兒童。EMA預計將于2023年底做出最終批準決定。

　　總的來說，FDA批準Vosoritide擴大適應癥至5歲以下軟骨發育不全兒童，為這些患者提供了新的治療選擇，有望顯著改善他們的生長狀況和生活質量。

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