上皮樣肉瘤（ES）是一種罕見的軟組織肉瘤，其中約30%至50%的病例會發生轉移。值得注意的是，超過90%的ES腫瘤缺乏INI1的表達，而INI1是表觀遺傳調控的關鍵組成部分。INI1功能的喪失使得另一種表觀遺傳修飾因子EZH2在腫瘤細胞中成為致癌驅動因子。他澤司他（Tazemetostat）作為一種首創的、選擇性的EZH2口服抑制劑，在1/2期試驗中已展現出使腫瘤消退的能力，并表現出良好的安全性。

　　本研究報告了一項針對局部晚期或轉移性ES患者的2期開放標簽、多中心試驗的數據。通過主要和次要終點來評估療效，包括基于RECIST 1.1標準的客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR；即任何持續時間的客觀確認緩解或持續≥32周的穩定疾病[SD]）、緩解持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）。同時，還對該藥物的安全性和耐受性進行了評估。

　　截至2018年9月17日，共有62名INI1陰性ES患者入組，并接受他澤司他800毫克每日兩次（BID）的治療。這些患者先前接受的治療中位數為1（范圍：0-9）。在62名患者中，有9名（15%）患者確認部分緩解（PR），ORR為15%，DCR為26%。所有62名患者的DOR范圍從7.1+周到103.0+周（中位數：未達到），中位OS為82.4周（95% CI：47.4，無法估計）。

　　他澤司他通常表現出良好的耐受性。治療中出現的不良事件（TEAE）通常為輕度至中度。最常見的不良事件（AE；發生率≥10%），無論是否歸因于藥物，都是疲勞（24/62；39%）、惡心（22/62；35%）和癌痛（20/62；32%）。有10/62（16%）的患者報告了≥3級的治療相關TEAE。≥2名患者報告的≥3級TEAE包括貧血（6%）和體重下降（3%）。沒有藥物相關死亡，且停藥率低（1.7%）。

　　在迄今為止最大的ES前瞻性臨床試驗中，他澤司他在參加本研究的26%的晚期ES患者中實現了疾病控制，并記錄了該藥物的持久臨床反應。他澤司他表現出良好的安全性，很少有患者出現≥3級的治療相關AE。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進展，并致力于為國內患者提供關于全球已上市藥品的專業咨詢服務。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫學顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業團隊會為提供詳細的咨詢。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。