軟骨發育不全是一種罕見的常染色體顯性骨骼發育不良疾病，由FGFR3基因的激活變異引起。該病癥表現為不成比例的身材矮小，且臨床嚴重程度各異。長期以來，一直沒有針對軟骨發育不全兒童身材矮小的有效治療藥物。近期，伏索利肽（vosoritide）作為一種C型利尿鈉肽類似物，被批準用于改善軟骨發育不全兒童的生長狀況。本研究旨在評估伏索利肽治療軟骨發育不全兒童的安全性和有效性。

　　在這項研究中，我們招募了26名患有軟骨發育不全的兒童。研究設計包括一個6個月的觀察期，以確定基線年化生長速度，隨后是一個12個月的干預期。在干預期內，患者每天通過皮下注射接受15μg/kg/天的vosoritide治療。該試驗的共同主要終點包括不良事件的發生率，以及治療12個月后年齡-性別標準化年化生長速度和身高標準化偏差評分（SDS）相對于基線的變化。

　　共有24名平均年齡為5.86歲的患者接受了伏索利肽治療。首位患者于2020年8月4日入組，而最后一位患者于2023年9月8日完成了為期18個月的試驗。研究結果顯示，伏索利肽耐受性良好，未發生與治療相關的嚴重不良事件。83.3%的患者出現注射部位反應，但沒有患者因不良事件而停止治療。與觀察期相比，治療期的年生長速度增加了2.26個標準差（SD），身高SDS增加了0.36個SD。特別地，軟骨發育不全特定高度SDS增加了0.38SD。絕對年化生長速度則增加了1.81厘米/年。

　　綜上所述，伏索利肽對于提高軟骨發育不全兒童的生長速度是安全且有效的，其療效與先前在軟骨發育不全兒童中的研究結果相似。這一發現為軟骨發育不全兒童的治療提供了新的希望。

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