本研究旨在收集可能參與伏索利肽Vosoritide介入試驗的軟骨發育不全兒童的基線生長參數，并建立相應的歷史對照數據。

　　在這項前瞻性觀察性研究中，我們納入了年齡不超過17歲的患者，對他們進行了詳細的病史詢問和體格檢查，并設定每3個月進行一次隨訪，直至他們通過參與干預試驗或選擇退出而完成研究。

　　研究共納入了363名兒童患者，他們來自28個中心，遍布8個國家。平均隨訪時間（SD）為20.4（15.0）個月。在年齡小于1歲的患者中，女孩的平均年生長速度（AGV）為11.6厘米/年，而男孩則為14.6厘米/年。當這些患者達到1歲時，女孩的平均AGV降至7.4厘米/年，男孩則降至7.1厘米/年。隨著年齡的增長，到10歲時，男女患者的平均AGV均下降至3.6厘米/年。

　　在身高z得分的觀察中，我們發現小于1歲的患者的平均身高z得分，女孩為-2.5，男孩為-3.2，并且這一數值一直下降到5歲（女孩為-5.3；男孩為-4.6）。此外，我們還觀察到女孩和男孩的上半身與下半身比例存在不成比例的情況。其中，年齡小于1歲的患者的平均比率最高（女孩為2.9；男孩為2.8），而從4歲起，男女患者的這一比率均逐漸下降至約2。

　　總體而言，這項研究代表了前瞻性收集的軟骨發育不全兒童醫學和縱向生長數據的最大數據集之一，為未來的研究和治療提供了寶貴的參考。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除�！�