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伏索利肽Vosoritide治療軟骨發育不全的療效探究时间：2024-09-02 作者：醫學編輯陳筱曦 阅读 軟骨發育不全，作為侏儒癥最為常見的形式，其病因在于染色體4p16.3上的成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因發生突變。具體而言，這一突變發生在核苷酸1138位置，導致了G到A的轉變（134934.0001）。此病癥具有完全滲透性，意味著每一個攜帶這種基因突變的人，都會展現出軟骨發育不全的典型表型特征。這是一種功能獲得性突變，它增強了對軟骨形成的抑制作用。
C型利鈉肽（CNP）原本能夠通過利鈉肽受體B（NPR-B）對生長板產生作用，促使5'-三磷酸鳥苷轉化為環單磷酸鳥苷。然而，遺憾的是，CNP并不能用于治療軟骨發育不全，因為它在體內會被中性肽鏈內切酶迅速降解。而Vosoritide則是一種經過改良的重組人CNP，其半衰期相較于天然的CNP延長了10倍。 臨床試驗的結果令人振奮，數據顯示伏索利肽Vosoritide能夠顯著且有效地提高骨骺融合前軟骨發育不全兒童的年生長速度。這一發現為軟骨發育不全的治療帶來了新的希望。
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