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帕克替尼對骨髓纖維化的深層療效

时间:2024-08-27     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  帕克替尼對貧血具有顯著療效,特別是當患者每天兩次服用200mg的劑量時,與最佳可用療法(BAT)相比,輸血獨立性分別達到了24%和5%,這一差異具有統計學顯著性(P = .013)。不論從哪個角度分析數據,每天兩次200毫克的帕克替尼在改善貧血方面的效果均優于輸血獨立率,這一點在患者的血小板計數上也有所體現,并且這一效果在之前未接受過魯索替尼(ruxolitinib)治療的患者中更為顯著。

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  與魯索替尼相比,使用帕克替尼后,患者惡性腫瘤、非黑色素瘤皮膚癌、病毒感染和帶狀皰疹的發病率相對較低,但真菌感染的發生率與之持平。

  那么,生存率與帕克替尼的使用之間存在何種關聯呢?

  即便癥狀緩解率達到或超過10%,那些對帕克替尼有反應的患者與無反應的患者相比,其生存期似乎有所延長。然而,在接受BAT(包括魯索替尼)治療的患者中,這種關聯并不明顯。因此,癥狀的緩解似乎與這些患者的生存獲益不直接相關。如果我們觀察到總癥狀評分增加20%,可能會觀察到類似的現象,但這一觀察可能不具備統計學意義。我們對脾臟反應也進行了類似的分析,并發現,在血小板計數低的患者中,脾臟和癥狀的改善與帕克替尼治療后的生存率有關,而與BAT(包括魯索替尼)無關。這表明,帕克替尼的療效可能比我們預期的要更為深遠。

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