恩曲替尼（Entrectinib）作為一種酪氨酸激酶抑制劑，對TRKA/B/C、ROS1和ALK具有抑制作用，已被批準用于成人及≥12歲兒童NTRK融合陽性實體瘤，以及成人ROS1融合陽性非小細胞肺癌的治療。近期，一項研究對恩曲替尼在患有實體瘤（含原發性中樞神經系統腫瘤）兒科患者中的推薦2期劑量（RP2D）及其活性進行了評估。

　　該研究的第一階段為劑量遞增階段，每日一次口服恩曲替尼，招募了年齡<22歲的實體瘤患者，無論其是否攜帶NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合基因。而第二階段的籃子試驗則針對攜帶靶融合基因或神經母細胞瘤的顱內或顱外實體瘤患者，采用RP2D進行治療。研究的主要終點為：第一階段基于毒性的RP2D確定；第二階段為目標融合患者的客觀緩解率（ORR）。

　　納入安全評估的患者為接受過≥1劑量恩曲替尼的患者；而納入療效評估的患者則需具有可測量/可評估的基線疾病，且在RP2D時劑量≥1。

　　共有43名患者（中位年齡7歲）納入了療效評估。在第一階段中，4名患者出現了劑量限制性毒性。最常見的治療相關不良事件為體重增加（48.8%），同時有9名患者出現了骨折（20.9%）。在融合陽性腫瘤患者群體中，ORR達到了57.7%（95% CI 36.9-76.7），中位緩解持續時間尚未達到，而中位（四分位距）治療持續時間為10.6個月（4.2-18.4）。

　　綜上所述，恩曲替尼對于攜帶NTRK1/2/3或ROS1融合的實體瘤兒科患者展現出了快速且持久的療效反應。

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