恩曲替尼entrectinib 是一種高效的 ATP 競爭性和選擇性酪氨酸激酶（Trk ABC、ALK 和 ROS1）抑制劑。它由羅氏公司開發，最初于 2019 年在獲得批準，用于治療 NTRK 融合陽性、復發或晚期實體瘤的兒童和成人患者。 2019年8月，恩曲替尼entrectinib針對該適應癥獲得美國FDA加速批準。它也是 FDA 批準的第一個針對 NTRK 和 ROS1 的藥物。

　　恩曲替尼的多項臨床試驗，包括ALKA-372-001、STARTRK-1、STARTRK-2和STARTRK-NG等，涵蓋了不同國家和地區的多個研究中心，評估了恩曲替尼在NTRK融合陽性實體瘤患者中的療效和安全性。

　　客觀緩解率（ORR）

　　在一項綜合分析中，恩曲替尼在NTRK融合陽性實體瘤患者中的客觀緩解率達到了57%-63.5%。具體來說，在可評估的54例患者中，有31例（57%）達到客觀緩解，其中4例（7%）完全緩解，27例（50%）部分緩解（參考文章1、5）。

　　在另一項更大規模的研究中，覆蓋了14種腫瘤類型和至少30種不同組織學亞型的121名成人患者，恩曲替尼的客觀緩解率高達61.2%，其中19例患者實現了完全緩解（參考文章6）。

　　緩解持續時間（DOR）

　　中位緩解持續時間在不同研究中略有差異，但普遍較長。例如，在可評估的54例患者中，中位緩解持續時間為10個月（參考文章1、5）。而在另一項研究中，中位緩解持續時間達到了20個月（參考文章6）。

　　無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）

　　中位無進展生存期在不同研究中有所變化，但普遍顯示恩曲替尼能夠延長患者的PFS。例如，在54例患者中，中位PFS為11個月（參考文章5），而在另一項研究中則達到了13.8個月（參考文章6）。

　　中位總生存期方面，雖然部分研究尚未達到中位OS，但已有數據表明恩曲替尼能夠顯著改善患者的生存狀況。

　　恩曲替尼在治療過程中表現出良好的耐受性和安全性。常見的不良反應包括體重增加、貧血、疲勞等，其中≥3級的治療相關不良反應發生率相對較低。值得注意的是，恩曲替尼沒有表現出不良的脫靶活性，這意味著它在抑制目標激酶的同時，對其他非目標激酶的影響較小。

　　特殊人群療效

　　兒童患者

　　在STARTRK-NG研究中，恩曲替尼在攜帶NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合的兒童患者中表現出驚人的療效。例如，在14名接受評估的兒童患者中，有12名（86%）對恩曲替尼有客觀反應（參考文章3、4）。

　　腦轉移患者

　　恩曲替尼能夠穿過血腦屏障，對存在腦轉移的NTRK融合陽性患者同樣有效。研究顯示，在存在腦轉移的患者中，恩曲替尼的顱內客觀緩解率可達54.5%-63.6%，且中位顱內疾病控制時間較長（參考文章6、7）。

　　綜上所述，恩曲替尼在治療NTRK融合陽性、復發性或晚期實體瘤的兒童和成人患者中展現出了快速、持久且高效的療效。其良好的耐受性和安全性使得恩曲替尼成為這類患者的重要治療選擇。同時，恩曲替尼的廣譜抗癌特性也為更多類型的腫瘤患者帶來了希望。隨著更多臨床試驗的開展和數據的積累，恩曲替尼在腫瘤治療領域的應用前景將更加廣闊。

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