在晚期胃腸道間質瘤（GIST）中，針對致病性KIT/PDGFRA癌蛋白的初級和次級突變的治療需求尚未得到滿足。瑞派替尼（Ripretinib）是一種新型開關控制激酶抑制劑，旨在抑制多種KIT和PDGFRA突變。

　　該研究包括劑量遞增階段和隨后推薦的II期劑量（RP2D）的擴展階段。符合條件的患者包括患有晚期胃腸道間質瘤（GIST）、對≥1線全身治療不耐受或經歷進展的患者，以及其他晚期惡性腫瘤的患者。研究評估了藥物的安全性、劑量限制毒性（DLT）、最大耐受劑量（MTD）和初步抗腫瘤活性。

　　共有258名患者（其中n=184為GIST患者）入組，其中68名患者處于劑量遞增階段。報告了三種DLT：3級脂肪酶增加（n=2；100mg和200mg每天兩次）和4級肌酸磷酸激酶增加（n=1；150mg每天一次）。未達到MTD（評估的最大劑量為200mg，每天兩次）；每日一次150mg被確定為RP2D。

　　在接受瑞派替尼150mg每天一次治療的胃腸道間質瘤患者（n=142）中，最常見（>30%）的治療中出現的不良事件是脫發（n=88[62.0%]）、疲勞（n=78[54.9%]）、肌痛（n=69[48.6%]）、惡心（n=65[45.8%]）、掌跖紅腫感覺（n=62[43.7%]）、便秘（n=56[39.4%]）、食欲下降（n=48[33.8%]）和腹瀉（n=47[33.1%]）。

　　客觀緩解率（已確認）為11.3%（n=16/142），范圍從7.2%（n=6/83；第四線或以上）至19.4%（n=6/31；第二線）。中位無進展生存期根據研究者評估，從5.5個月（第四線或以上）到10.7個月（二線或更長）不等。

　　瑞派替尼是一種耐受性良好的新型KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，在難治性晚期胃腸道間質瘤患者中顯示出良好的活性。

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