庫欣病是一種罕見的、使人衰弱的內分泌疾病。近期，一項研究評估了長效肌肉注射帕瑞肽在庫欣病患者中的治療效果。

　　該研究納入了18歲或以上，患有持續(xù)性、復發(fā)性或新發(fā)（且非手術適應癥）庫欣病的患者。這些患者的平均尿游離皮質醇(mUFC)濃度（基于三個24小時樣本）是正常上限(ULN)的1.5-5.0倍，且早晨血漿促腎上腺皮質激素濃度正常或高于正常，這是庫欣綜合征的垂體來源。排除標準包括既往接受過帕瑞肽治療、6個月內接受過米托坦治療以及10年內接受過垂體照射。

　　患者按1:1的比例隨機分配至兩個組，每4周肌肉注射帕瑞肽10mg或30mg，持續(xù)12個月（核心階段）。隨機分配時，根據(jù)mUFC濃度（1.5至<2.0×ULN和2.0-5.0×ULN）進行分層。若mUFC濃度大于1.5×ULN，則可在第4個月時上調劑量（從10mg調至30mg或從30mg調至40mg）；同樣，若mUFC濃度持續(xù)大于1.5×ULN，則可在第7個月、第9個月或第12個月時進一步上調劑量。

　　研究的主要終點是第7個月時，每組中mUFC濃度低于或等于ULN的患者比例。

　　研究共納入了150名患者，其中74名(49%)接受帕瑞肽10mg治療，76名(51%)接受30mg治療。在10mg組中，有31名患者(41.9%[95%CI 30.5-53.9])達到了主要療效終點；而在30mg組中，同樣有31名患者(40.8%[29.7-52.7])達到了這一終點。

　　最常見的不良事件包括高血糖（10mg組有36例[49%]，30mg組有36例[47%]）、腹瀉（分別為26例[35%]和33例[43%]）、膽石癥（分別為15例[20%]和34例[45%]）、糖尿病（分別為14例[19%]和18例[24%]）以及惡心（分別為15例[20%]和16例[21%]）。在10mg組中，有8名患者(11%)報告了疑似與研究藥物相關的嚴重不良事件；而在30mg組中，有4名患者(5%)報告了嚴重不良事件。值得注意的是，30mg組中有兩名患者(3%)在研究期間死亡（分別為肺動脈血栓形成和心肺衰竭），但這兩起死亡均被判定與研究藥物無關。

　　綜上所述，長效帕瑞肽治療可使約40%的庫欣病患者在第7個月時的mUFC濃度正常化，并且其安全性與每日兩次皮下注射帕瑞肽相似。對于一些初次手術后疾病持續(xù)或復發(fā)，或不適合手術的庫欣病患者來說，長效帕瑞肽提供了一種有效的治療選擇，并帶來了方便的每月給藥方案。

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