2024年6月，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準PiaSky（crovalimab-akkz）用于治療體重至少40公斤的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人和13歲及以上兒童患者。

　　陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）是一種罕見且危及生命的血液疾病。在此類疾病中，紅細胞會被人體的補體系統（先天免疫系統的一部分）異常破壞，導致貧血、疲勞、血栓等癥狀，并可能進一步引發腎臟疾病。

　　補體C5抑制劑通過阻斷補體系統的部分級聯反應發揮作用，已被證實為PNH的有效治療手段。PiaSky含有crovalimab-akkz，這是一種C5抑制劑，能夠在血液中循環，并通過每4周一次的低劑量給藥實現持續的補體抑制。

　　在用藥方案上，PiaSky在第1天通過靜脈輸注給予單次負荷劑量，隨后在第2、8、15和22天通過皮下注射給予另外四次負荷劑量。從第29天開始，進行維持給藥，每4周通過皮下注射給藥一次。

　　值得注意的是，PiaSky的產品標簽上帶有黑框警告，提示使用該藥物可能會增加由腦膜炎奈瑟菌引起的嚴重和危及生命的感染風險。

　　此外，PiaSky只能通過一個名為PiaSky REMS的受限程序進行使用，以確保其安全有效地應用于患者。

　　在使用PiaSky時，需要特別注意的警告和預防措施包括：從另一種C5抑制劑換用PiaSky的患者可能出現III型超敏反應；患者可能更易發生嚴重感染；以及可能出現與輸注和注射相關的反應。

　　常見的不良反應（發生率≥10%）包括輸液相關反應、呼吸道感染、病毒感染以及III型超敏反應。

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