2024年7月，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了Kisunla（donanemab-azbt，350mg/20mL，每月一次注射液，用于靜脈輸注）用于患有早期癥狀性阿爾茨海默病（AD）的成人患者的治療，這包括輕度認知障礙（MCI）患者以及AD輕度癡呆階段且已確診淀粉樣蛋白病理的患者。作為首個且唯一一個淀粉樣蛋白斑塊靶向療法，Kisunla在有證據(jù)表明淀粉樣蛋白斑塊被去除后可以停止治療，這有助于降低治療成本并減少輸注次數(shù)。

　　淀粉樣蛋白是體內自然產生的一種蛋白質，當其聚集形成淀粉樣蛋白斑時，可能導致阿爾茨海默病相關的記憶和思維問題。Kisunla有助于消除體內過度堆積的淀粉樣斑塊，并減緩其衰退，這種衰退可能會影響人們的記憶力、重要日期和事件的記憶、計劃與組織能力、烹飪技能、使用家用電器的能力、理財能力以及獨處能力。

　　在研究中，病情較輕的患者在服用Kisunla后顯示出最強的治療效果。對試驗參與者進行了18個月的分析，分為兩組：一組是病情較輕（tau蛋白水平低到中等）的患者，另一組是總體人群，包括高tau水平的參與者。Kisunla治療顯著減緩了兩組患者的臨床衰退。與安慰劑相比，病情較輕的患者在接受Kisunla治療后，在綜合阿爾茨海默氏病評定量表（iADRS）上的病情下降顯著減緩了35%。在總體人群中，使用iADRS的治療反應也具有統(tǒng)計學意義，為22%。與服用安慰劑的參與者相比，接受Kisunla治療的參與者進展到下一個疾病臨床階段的風險降低了39%。

　　與研究開始時相比，在所有參與者中，Kisunla治療6個月后淀粉樣斑塊平均減少了61%，12個月后平均減少了80%，18個月后平均減少了84%。該研究的治療目標之一是將淀粉樣斑塊去除到與使用淀粉樣蛋白正電子發(fā)射斷層掃描（PET）的視覺陰性掃描一致的最低水平。一旦參與者達到這些水平，他們就可以完成Kisunla的治療，并在剩余的研究中改用安慰劑。

　　然而，Kisunla可能引起淀粉樣蛋白相關成像異常（ARIA），這是淀粉樣蛋白斑塊靶向治療的潛在副作用，通常不會引起癥狀。ARIA可以通過磁共振成像（MRI）掃描來檢測，當其發(fā)生時，可能表現(xiàn)為大腦一個或多個區(qū)域的暫時腫脹，通常會隨著時間的推移而消退，或者表現(xiàn)為大腦表面的小出血點。偶爾會出現(xiàn)大腦大面積出血的情況。ARIA可能很嚴重，甚至可能危及生命。此外，Kisunla還可能引起某些類型的過敏反應，其中一些可能很嚴重并危及生命，通常發(fā)生在輸注期間或輸注后30分鐘內。頭痛是另一種常見的副作用。

　　在TRAILBLAZER-ALZ 2試驗中，人們在實現(xiàn)研究治療目標之一（與視覺上呈陰性淀粉樣蛋白一致的最低水平的淀粉樣蛋白斑塊）后，可以在6、12或18個月時完成治療并轉用安慰劑。根據(jù)淀粉樣蛋白PET掃描對淀粉樣蛋白水平的評估，在接受Kisunla的總體人群中，17%的人在6個月時完成治療，47%的人在12個月時完成治療，69%的人在18個月時完成治療。

　　FDA的劑量說明指出，醫(yī)生可以根據(jù)淀粉樣蛋白PET成像觀察到的淀粉樣斑塊去除至最低水平的情況，考慮停止Kisunla的給藥。與其他淀粉樣蛋白靶向療法相比，Kisunla在有限療程后完成治療以及每月一次30分鐘輸注的潛力可能會降低患者的自付治療成本并減少輸注次數(shù)。

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