一項最新研究深入探討了佩米替尼Pemigatinib（一種高效且選擇性的成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1-3抑制劑）在治療難治性晚期惡性腫瘤中的療效。該研究不僅評估了佩米替尼Pemigatinib作為單一療法的效用，還探索了它與其他療法結合使用的潛力，特別是在處理具有或不具有成纖維細胞生長因子（FGF）和受體（FGFR）基因改變的腫瘤方面。

　　研究共納入了128名患者，他們分別接受了間歇性（用藥2周，停藥1周；n=70）或連續性（n=58）的佩米替尼Pemigatinib治療，每日一次，劑量范圍在1-20mg。值得注意的是，研究期間并未報道劑量限制性毒性，且劑量達到或超過4mg時顯示出藥理活性（未達到最大耐受劑量）。基于這些發現，推薦的II期臨床試驗劑量為每日一次13.5mg。

　　在安全性方面，最常見的治療相關不良事件（不良事件）是高磷血癥，發生在75.0%的患者中，但≥3級的高磷血癥僅占2.3%。此外，最常見的≥3級不良事件是疲勞，占10.2%。在研究過程中，66名患者（51.6%）經歷了劑量中斷，14名患者（10.9%）需要劑量減少，而13名患者（10.2%）因不良事件相關原因停止了治療。

　　在療效方面，該研究觀察到了12種部分緩解的病例，其中最常見的是膽管癌（n=5）。此外，還有一系列其他類型的腫瘤也顯示出對佩米替尼Pemigatinib的反應，包括頭頸癌、胰腺癌、膽囊癌、子宮癌、尿路上皮癌、復發性毛細胞星形細胞瘤和非小細胞肺癌（各n=1）。這些緩解病例的中位持續時間為7.3個月[95%置信區間（CI）3.3-14.5個月]。特別值得注意的是，具有FGFR融合/重排的患者總體緩解率最高[n=5；25.0%（95% CI 8.7%至49.1%）]，其次是具有FGFR突變的患者[n=3；23.1%（95% CI 5.0%至53.8%）]。

　　綜上所述，佩米替尼Pemigatinib在治療難治性晚期惡性腫瘤中顯示出可控的安全性和顯著的臨床活性，特別是在具有FGFR融合/重排或突變的腫瘤中。其最常見的副作用為高磷血癥和疲勞，但大多數不良事件可通過適當的劑量調整和管理來控制。

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