手術(shù)一直是局限性軟骨肉瘤的首選治療方法；然而，對(duì)于局部晚期和/或已發(fā)生轉(zhuǎn)移的疾病，目前尚未有公認(rèn)的有效全身治療方案。值得注意的是，多達(dá)65%的軟骨肉瘤中存在異檸檬酸脫氫酶1/2（IDH1/2）的突變，這種突變會(huì)導(dǎo)致致癌代謝物D-2-羥基戊二酸（2-HG）的積累。艾伏尼布Ivosidenib（AG-120）作為一種能夠選擇性抑制突變IDH1的藥物，已在美國(guó)獲批用于治療特定類(lèi)型的急性髓系白血病。那么，艾伏尼布Ivosidenib在治療晚期軟骨肉瘤患者中的表現(xiàn)如何呢？

　　本研究納入了患有IDH1突變晚期實(shí)體瘤（包含軟骨肉瘤）的患者。艾伏尼布Ivosidenib通過(guò)口服給藥，以連續(xù)28天為一個(gè)治療周期（劑量范圍從每天兩次100mg到每天一次1200mg）。每隔一個(gè)治療周期，我們使用RECIST（1.1版）標(biāo)準(zhǔn)來(lái)評(píng)估治療效果。

　　共有21名晚期軟骨肉瘤患者（其中升級(jí)期n=12，擴(kuò)張期n=9）接受了艾伏尼布Ivosidenib治療（女性患者n=8；中位年齡55歲，年齡范圍30-88歲；其中有11名患者之前接受過(guò)全身治療）。治療過(guò)程中出現(xiàn)的不良事件（AE）大多為1級(jí)或2級(jí)。有12名患者經(jīng)歷了3級(jí)或以上的AE；但其中僅有一項(xiàng)事件被判定與治療相關(guān)（即低磷血癥，n=1）。值得注意的是，所有患者的血漿2-HG水平均出現(xiàn)了大幅下降（下降范圍在14%-94.2%），降低至與健康個(gè)體相當(dāng)?shù)乃�平。中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到了5.6個(gè)月（95%置信區(qū)間，1.9至7.4個(gè)月）；在6個(gè)月時(shí)，PFS率為39.5%。在21名患者中，有11名（52%）患者的病情保持了穩(wěn)定。

　　綜上所述，在晚期軟骨肉瘤患者中，艾伏尼布Ivosidenib展現(xiàn)出了較低的毒性、顯著的2-HG降低能力以及持久的疾病控制效果。對(duì)于晚期IDH1突變的軟骨肉瘤患者而言，未來(lái)應(yīng)考慮進(jìn)一步研究艾伏尼布Ivosidenib單藥治療或與其他藥物的合理聯(lián)合治療方案。

　　艾伏尼布仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買(mǎi)，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療咨詢(xún)平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專(zhuān)業(yè)咨詢(xún)服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專(zhuān)業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。