阿法替尼對于兒科癌癥患者的安全性和抗腫瘤效果如何？為了回答這個問題，我們進行了一項研究，招募了年齡在2至18歲之間，患有復發或難治性腫瘤的患者。這些患者在28天的周期內，每日按照18或23 mg/m²的劑量口服阿法替尼（片劑或溶液形式）。在確定了最大耐受劑量（MTD）后，我們擴展了研究范圍，納入了年齡在1至18歲之間，其腫瘤在預選篩查中滿足以下至少兩個標準的患者：EGFR擴增、HER2擴增、EGFR膜染色（H-score>150）或HER2膜染色（H-score>0）。本研究的主要觀察終點包括劑量限制性毒性（DLT）、阿法替尼的藥物暴露情況以及客觀的治療反應。

　　研究共涉及56名患者，其中17名參與劑量探索階段，39名參與擴展階段。在評估最大耐受劑量的患者中，接受18 mg/m²/d劑量的6名患者中有1名，以及接受23 mg/m²/d劑量的5名患者中有2名出現了DLT。因此，18 mg/m²/d被確定為最大耐受劑量。在研究過程中，未發現新的安全性問題。藥代動力學分析顯示，患者的藥物暴露量與成人批準使用的劑量相當。值得注意的是，一名攜帶CLIP2::EGFR融合基因的膠質神經元腫瘤患者出現了明顯的部分緩解（根據神經腫瘤學緩解評估標準，緩解率為-81%）。另外，還有兩名患者出現了未經驗證的部分反應。總體而言，25%的患者實現了客觀緩解或疾病穩定（95%置信區間：14-38%）。

　　在兒科癌癥中，針對EGFR/HER2的靶向治療案例相對較少。然而，在這項研究中，阿法替尼成功地為一名攜帶CLIP2::EGFR融合基因的膠質神經元腫瘤患者帶來了持久性的緩解（超過3年）。這一結果表明，阿法替尼在治療某些特定類型的兒科癌癥方面具有潛力。

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