神經(jīng)母細(xì)胞瘤常攜帶ALK畸變，且這類腫瘤往往對克唑替尼產(chǎn)生耐藥性，但臨床前研究顯示，它們對第三代ALK抑制劑洛拉替尼Lorlatinib較為敏感。

　　近期一項研究旨在評估洛拉替尼Lorlatinib單獨或聯(lián)合化療在治療復(fù)發(fā)或難治性ALK驅(qū)動的神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童和成人患者中的療效。

　　在該研究中，洛拉替尼Lorlatinib被用作兒童（年齡介于12個月至18歲之間）及成人（18歲及以上）的單藥治療。對于兒童患者，還探索了洛拉替尼Lorlatinib與托泊替康/環(huán)磷酰胺的聯(lián)合治療方案。研究的主要目標(biāo)是評估藥物的安全性、藥代動力學(xué)，并確定推薦的二期劑量（RP2D）。次要目標(biāo)則包括緩解率和123I-間碘芐基胍（MIBG）的反應(yīng)情況。洛拉替尼Lorlatinib的兒童用藥劑量范圍為45-115 mg/m²/劑量，成人劑量則在100-150 mg之間。

　　研究結(jié)果顯示，常見的不良事件包括高甘油三酯血癥（90%）、高膽固醇血癥（79%）和體重增加（87%）。神經(jīng)行為相關(guān)的不良事件主要在成人中出現(xiàn)，但通過維持或減少藥物劑量可以得到有效控制。

　　對于兒童患者，無論是否聯(lián)合化療，洛拉替尼Lorlatinib的RP2D均為115 mg/m²。成人單藥治療的RP2D則確定為150 mg。在療效方面，18歲以下患者單藥治療的緩解率（包括完全、部分和輕微緩解）為30%，18歲及以上患者的緩解率為67%，而18歲以下患者聯(lián)合化療的緩解率達(dá)到了63%。值得注意的是，在27名獲得緩解的患者中，有13名（48%）實現(xiàn)了MIBG的完全緩解。

　　這一研究結(jié)果支持洛拉替尼Lorlatinib在治療新診斷的高風(fēng)險、ALK驅(qū)動的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中的潛力，并為其快速轉(zhuǎn)化為活躍的3期臨床試驗提供了依據(jù)。

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