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福他替尼在臨床實踐中治療免疫性血小板減少癥的有效性和安全性

时间:2024-06-27     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  福他替尼(Fostamatinib)是近期獲準用于治療成人原發性免疫性血小板減少癥(ITP)的SYK抑制劑,其安全性和有效性已得到驗證。然而,臨床試驗的結果在真實臨床實踐中的重現性尚需評估。本研究對來自42個西班牙醫療中心的138名接受福他替尼治療的免疫性血小板減少癥患者(包括原發性和繼發性)進行了前瞻性和回顧性分析。

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  研究隊列的中位年齡為66歲(四分位數間距,IQR,56-80歲),其中55.8%為女性。自診斷ITP至開始使用福他替尼的中位時間為51個月(IQR,10-166個月)。在開始福他替尼治療前,患者接受過的治療中位數為4種(IQR,2-5),包括艾曲波帕(76.1%)、羅米司亭(57.2%)和靜脈注射免疫球蛋白(IVIG)(44.2%)。58名患者(42.0%)在開始治療前一個月有出血跡象或癥狀。

  研究結果顯示,79.0%的患者對福他替尼產生反應,其中53.6%達到完全反應(血小板計數>100x10^9/L)。值得注意的是,0%無反應的數據可能是筆誤或重復,因為它與前文79.0%的反應率相矛盾,因此在此處應予以忽略。在83名接受福他替尼單藥治療的患者中(60.1%),緩解率高達85.4%。在研究的27個月期間,響應時間的比例為83.3%。血小板反應的中位時間為11天(IQR,7-21天)。

  在安全性方面,67名患者(48.5%)出現不良事件,主要為1-2級,其中最常見的是腹瀉(n=28)和高血壓(n=21)。嚴重不良事件較為罕見,僅一名患者出現深靜脈血栓,另一名患者出現急性心肌梗死。

  綜上所述,這項真實世界研究表明,福他替尼對于各個年齡段的原發性和繼發性免疫性血小板減少癥患者均表現出良好的有效性和安全性。然而,仍需注意監測并處理可能出現的不良事件,以確保患者的安全和治療效果。

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