酪氨酸激酶抑制劑（TKI）已成為治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的標(biāo)配方法，但疾病的進(jìn)展仍可能由二次突變推動(dòng)。Ripretinib，作為一種新型開(kāi)關(guān)控制TKI，顯示出對(duì)多種原發(fā)性和繼發(fā)性耐藥突變的抑制作用。然而，關(guān)于Ripretinib在實(shí)際臨床環(huán)境中的療效和安全性數(shù)據(jù)仍然有限。為了填補(bǔ)這一空白，我們進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、大規(guī)模、真實(shí)世界的研究，旨在評(píng)估Ripretinib作為中國(guó)晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者四線治療方案的療效和安全性。

　　本研究納入了年齡≥18歲、患有復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤的患者。我們關(guān)注的主要終點(diǎn)指標(biāo)包括中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）、中位總生存期（mOS）以及不良事件（AE）的發(fā)生率。為了更深入地了解影響PFS的因素，我們進(jìn)行了單變量和多變量分析。

　　研究共招募了240名患者。經(jīng)過(guò)中位6.5個(gè)月的隨訪，我們觀察到mPFS為7.70個(gè)月（95%置信區(qū)間為6.60-8.60個(gè)月），而mOS尚未達(dá)到。多變量分析揭示，東部腫瘤合作組（ECOG）的體能狀態(tài)評(píng)分與PFS密切相關(guān)。值得注意的是，與非胃胃腸道間質(zhì)瘤相比，胃胃腸道間質(zhì)瘤患者顯示出更優(yōu)越的生存益處[風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.58，95%置信區(qū)間為0.39-0.86]。在疾病控制方面，我們觀察到疾病控制率高達(dá)73%，且有43%的患者出現(xiàn)了腫瘤縮小（無(wú)論程度如何）。此外，Ripretinib在不同基因突變的患者亞組中也展現(xiàn)出了顯著的療效。在安全性方面，Ripretinib的毒性表現(xiàn)是可耐受的，最常見(jiàn)的不良事件為脫發(fā)（17.1%）和手足綜合征（15.4%）。

　　綜上所述，Ripretinib在真實(shí)世界環(huán)境中展現(xiàn)出了令人印象深刻的療效和可接受的安全性，這使其成為中國(guó)晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者，特別是非胃胃腸道間質(zhì)瘤患者，在四線或更后期治療中的可行選擇。

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