酪氨酸激酶抑制劑（TKI）已成為治療晚期胃腸道間質瘤（GIST）的常規手段；但值得注意的是，二次突變可能導致疾病的進一步發展。近期研究顯示，ripretinib作為一種新型開關控制TKI，能有效抑制多種原發性和繼發性耐藥突變。然而，關于瑞派替尼（Ripretinib）在實際臨床應用中的療效和安全性數據仍然有限。因此，我們進行了一項前瞻性、大規模、基于真實世界的注冊研究，以評估瑞派替尼作為四線療法在治療中國晚期胃腸道間質瘤患者中的療效和安全性。

　　本研究納入了年齡≥18歲、患有復發或轉移性胃腸道間質瘤的患者。主要觀察指標包括中位無進展生存期（mPFS）、中位總生存期（mOS）以及不良事件（AE）的發生率。為了更深入地了解與PFS相關的各種因素，我們進行了單變量和多變量分析。

　　研究共招募了240名患者。在患者隨訪6.5個月后，mPFS[95%置信區間(CI)]為7.70(6.60, 8.00)個月，但mOS尚未達到。通過多變量分析，我們發現東部腫瘤合作組（ECOG）的體能狀態評分與PFS有顯著關聯。與胃胃腸道間質瘤相比，腸道間質瘤患者在使用瑞派替尼后表現出更明顯的療效[風險比(HR) 0.58，95% CI (0.39-0.86)]。此外，疾病控制率和腫瘤縮�。ú徽摮潭龋┑谋壤�分別為73%和43%。瑞派替尼在不同基因突變的患者亞組中也展現出了療效。在安全性方面，其毒性是可接受的，最常見的不良事件為脫發（17.1%）和手足綜合征（15.4%）。

　　綜上所述，Ripretinib在實際應用中展現出了顯著的療效和可接受的安全性，因此可作為中國晚期胃腸道間質瘤患者（特別是非胃胃腸道間質瘤患者）四線或后續治療的有效選擇。

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