KIT原癌基因、受體酪氨酸激酶（KIT）和血小板源性生長因子受體-α（PDGFRA）的突變常導致現有的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）在治療晚期胃腸道間質瘤（GIST）時失效。瑞派替尼（Ripretinib）作為一種廣譜的開關控制激酶抑制劑，已展現出更高的治療效果和可控的安全性，但在真實世界中的應用證據尚不充足。本研究旨在真實環境中評估瑞派替尼在中國患者群體中的療效與安全性。

　　本研究納入了在接受瑞派替尼治療前已有TKI治療進展的晚期胃腸道間質瘤患者（N=23），以評估其療效，主要觀察指標為無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。安全性評估則基于不良事件（AE）的發生頻率和嚴重程度。所有統計分析均采用SPSS 20.0版本進行，p值<0.05被視為具有統計學意義。

　　在療效分析集（EAS）（N=21）中，患者中位無進展生存期（mPFS）達到7.1個月。對于先前接受過≤2線TKI治療和≥3線治療后轉用瑞派替尼的患者，其mPFS分別為7.1個月和9.2個月。中位總生存期（mOS）為12.0個月。此外，從最近一次TKI治療結束到開始瑞派替尼治療的時間間隔較短，與較長的中位PFS和OS呈相關性（p值分別為0.054和0.046）。最常見的不良事件為脫發和乏力。

　　與之前針對晚期胃腸道間質瘤患者的TKI治療相比，瑞派替尼在可控的臨床不良反應方面顯示出更優越的療效。本研究在真實世界中的結果與第三階段的INVICTUS研究及其中國橋接研究的結果相一致。因此，瑞派替尼可作為晚期胃腸道間質瘤患者臨床管理的一種有效選擇。

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