PIK3CA基因的激活突變會導致磷酸肌醇3激酶（PI3K）的過度激活，這是引發低血糖的罕見原因。我們報告了阿培利司（一種PI3K抑制劑）在治療兩名患有PIK3CA相關過度生長譜（PROS）的兒童的低酮癥、低胰島素性低血糖中的新應用。

　　患者1是一名7個月大的女孩，她因低血糖導致癲癇發作。盡管進行了包括持續喂養在內的營養管理，她仍然頻繁出現低血糖癥狀。在她2.8歲時，開始每天服用阿培利司50mg，并逐漸滴定至每天100mg。在8個月大時，她停止了夜間的連續喂養。當阿培利司的劑量增加至125mg時，她出現了結腸炎的癥狀，但這一問題在減少藥物劑量并進行相應的醫療管理后得到了解決。現在她已經5.3歲，低血糖癥狀已經罕見，整體狀況良好，其加速生長的情況也已趨于穩定。

　　患者2是一名3歲的男孩，他在嬰兒期早期就出現了低血糖癥狀。盡管進行了營養管理，但由于反復出現低血糖，因此開始每天服用阿培利司50mg。4個月后，他停止了連續喂養，低血糖的頻率也有所減少。現在他已經4歲，5年來沒有出現過任何治療副作用。

　　綜上所述，阿培利司似乎可以有效降低與PROS相關的低血糖的頻率和嚴重程度，因此應考慮將其用于治療這種情況下的難治性低血糖。

　　阿培利司仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。