嬰兒痙攣癥

　　兩項多中心對照研究充分證實了氨己烯酸作為單一療法在治療嬰兒痙攣癥方面的有效性。這兩項研究在疾病特性和患者的前期治療方面具有相似性，所有參與的嬰兒均被明確診斷為嬰兒痙攣癥。

　　研究1

　　研究1（N=221）采用多中心、隨機和部分盲法（看護者知曉實際劑量，但不知曉其孩子被歸類為低劑量還是高劑量；腦電圖讀取器采用盲法，但研究人員未采用盲法）的方式，評估了氨己烯酸對2歲以下新發(fā)嬰兒痙攣癥患者的安全性和有效性。研究對象包括癥狀性和隱源性病因的患者。研究分為兩個階段進行。

　　在第一階段的14至21天部分盲期中，患者被隨機分配接受低劑量（18至36毫克/公斤/天）或高劑量（100至148毫克/公斤/天）的氨己烯酸治療。藥物在7天內完成滴定，并維持7天的恒定劑量。若患者在第14天或之前痙攣停止，則繼續(xù)給予7天的恒定劑量。本研究的主要療效評估標準是在氨己烯酸治療的前14天內，連續(xù)7天無痙攣的患者比例。無痙攣狀態(tài)是通過護理人員的直接詢問和8小時的閉路電視腦電圖記錄（包括至少一個睡眠-覺醒周期）來確認的，該腦電圖在痙攣解除后的第七天至第十天進行，并由不知情的腦電圖讀取器解讀。結果顯示，高劑量組有17名患者痙攣完全停止，而低劑量組有8名患者。這一差異具有統(tǒng)計學意義（p=0.0375）。

　　研究2

　　研究2（N=40）采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照和平行組設計。研究包括2至3天的治療前（基線）期，隨后是5天的雙盲治療階段，期間患者接受氨己烯酸（初始劑量50毫克/公斤/天，滴定至150毫克/公斤/天）或安慰劑治療。主要療效評估標準是，在預定的2小時評估窗口內，比較基線與5天雙盲治療階段最后2天的每日痙攣頻率的平均百分比變化。雖然使用2小時評估窗口觀察到的痙攣平均頻率無統(tǒng)計學顯著差異，但事后替代功效分析顯示，在使用24小時臨床評估窗口時，氨己烯酸組（68.9%）與安慰劑組（17.0%）之間的痙攣減少總體百分比存在統(tǒng)計學顯著差異（p=0.030）。

　　此外，加拿大小兒癲癇網絡（CPEN）對嬰兒痙攣癥患者發(fā)育結局的研究進行了事后分析，評估了嬰兒痙攣癥的治療持續(xù)時間。研究中，對氨己烯酸治療有反應的38/68名嬰兒繼續(xù)接受治療，總持續(xù)時間為6個月。停用氨己烯酸后，對這38名有反應的嬰兒進行了為期18個月的隨訪，以確定其臨床結果。事后分析顯示，這38名嬰兒中均未觀察到嬰兒痙攣癥復發(fā)。

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