美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準了西達基奧侖賽（Cilta-cel）用于治療經過至少四線治療（包括免疫調節劑、蛋白酶抑制劑和抗CD38抗體）后復發或難治的多發性骨髓瘤（MM）成人患者。這一里程碑式的進展為多發性骨髓瘤患者提供了新的治療選擇，并標志著基因改造的T細胞療法在血液腫瘤治療領域取得了重要突破。

　　西達基奧侖賽是一種基因改造的T細胞產品，它通過慢病毒載體表達靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）。當這些改造后的T細胞被輸回患者體內時，它們能夠特異性地識別并攻擊表達BCMA的腫瘤細胞，從而達到治療多發性骨髓瘤的目的。

　　FDA的批準基于CARTITUDE-1研究的結果。這是一項單臂、開放標簽、多中心的II期臨床試驗，共納入了113例接受至少三線以上治療（包括免疫調節劑、蛋白酶抑制劑和抗CD38抗體）并在最后一線治療后12個月內出現疾病進展的成年復發/難治多發性骨髓瘤患者。其中，97例患者可評估療效。

　　研究結果顯示，在可評估療效的97例患者中，總體反應率（ORR）達到97.9%，嚴格完全反應率（sCR）達到78.4%。中位反應持續時間為21.8個月。這一數據表明，西達基奧侖賽在復發/難治多發性骨髓瘤患者中具有顯著的療效。

　　盡管西達基奧侖賽在療效上表現出色，但其使用也存在一定的風險。主要不良反應包括細胞因子釋放綜合征、神經系統毒性、長期血細胞減少等。在97例患者中，55%發生了嚴重不良事件，9%的患者死亡。然而，FDA認為在考慮到復發/難治多發性骨髓瘤患者的高疾病負擔和有限的替代治療方案時，西達基奧侖賽的獲益大于風險。

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