簡介：恩西地平是一種突變IDH2酶的選擇性抑制劑，對于IDH2突變骨髓惡性腫瘤患者安全且耐受性良好。在這項劑量遞增和擴展研究中，恩西地平誘導了復發/難治性AML患者的血液學反應。

　　大約12％的急性髓系白血病（AML）患者會出現異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）的反復突變。突變的IDH2蛋白以新形態合成2-羥基戊二酸，導致DNA和組蛋白高甲基化，從而導致細胞分化受阻。恩西地平（AG-221/CC-90007）是一種一流的口服選擇性突變IDH2酶抑制劑。

　　這項首次人體1/2期研究評估了恩西地平在突變IDH2晚期骨髓惡性腫瘤患者中的最大耐受劑量（MTD）、藥代動力學和藥效學特征、安全性和臨床活性。

　　研究人員從研究的第一階段劑量遞增和擴展階段評估了所有患者的安全性結果和最大的患者亞組（復發或難治性AML患者）的臨床療效。在劑量遞增階段，每天50至650mg的劑量范圍內未達到MTD。根據藥代動力學和藥效學特征并證明療效，選擇恩西地平100mg每日一次用于擴展階段。3至4級恩西地平相關不良事件包括間接高膽紅素血癥（12％）和IDH抑制劑相關分化綜合征（7％）。

　　在復發或難治性AML患者中，總體緩解率為40.3％，中位緩解持續時間為5.8個月。反應與細胞分化和成熟相關，通常沒有發育不全的證據。復發/難治性患者的中位總生存期為9.3個月，其中34名獲得完全緩解的患者（19.3％）的總生存期為19.7個月。每日連續治療恩西地平通常耐受性良好，并且對于既往AML治療失敗的患者可引起血液學反應。

　　據悉，恩西地平 的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，具體用藥還請務必與醫生進行充分的溝通和討論。