近日，歐洲藥品管理局人類藥物委員會（CHMP）推薦批準efanesoctocog alfa作為每周一次的A型血友病治療藥物。以下是關于該藥物的詳細信息：

　　用途：該療法已被推薦用于幫助治療和預防A型血友病的出血，并作為圍手術期預防手段。它是一種高持續的因子VIII替代療法，可適用于所有年齡段以及不同疾病嚴重程度的患者。

　　關于A型血友病：A型血友病是一種罕見的終生遺傳性疾病，當身體無法產生足夠的因子VIII（一種血液凝固所必需的蛋白質）時，便會發生此疾病。患者可能會經歷出血、疼痛、不可逆的關節損傷，并存在危及生命的出血風險。

　　CHMP決定的支撐數據：人用藥品委員會（CHMP）的決定是基于關鍵的3期研究XTEND-1和XTEND-KIDS的結果。這些研究評估了efanesoctocog alfa對成人、青少年和兒童的有效性和安全性，為期52周。結果顯示，該藥物能為兒童、青少年和成人提供正常至接近正常的因子VIII活性水平，且在一周的大部分時間里保持在40%以上，與現有的因子VIII預防相比，可顯著改善出血保護。

　　藥物效果：研究顯示，每周一次的efanesoctocog alfa預防措施對任何年齡的嚴重A型血友病患者均具有顯著的出血保護作用，并且關節和身體健康、疼痛和整體生活質量得到顯著改善，且未觀察到因子VIII抑制劑的產生。

　　2023年，efanesoctocog alfa首次獲得美國食品和藥物管理局的批準。此外，監管機構此前曾于2022年5月授予其突破性療法稱號，于2021年授予快速通道稱號，并于2017年授予孤兒藥稱號。此次CHMP的積極意見將提交給歐盟委員會以做出營銷授權決定。

　　綜上，efanesoctocog alfa作為一種新型的A型血友病治療藥物，其每周一次的治療方案有望顯著改善患者的出血保護、關節健康和生活質量。此次獲得CHMP的推薦批準進一步證明了該藥物的有效性和安全性。

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