陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）是一種血液疾病，其特征是免疫系統中的一個關鍵組成部分——補體系統，不受控制地激活，導致紅細胞過早破壞。這種疾病給患者帶來多種癥狀，包括疲勞、吞咽困難、呼吸困難、腹部疼痛、勃起功能障礙、貧血和深色尿液，嚴重時甚至可能導致血栓形成和器官功能障礙。據估計，20%至35%的PNH患者在疾病診斷后五至十年內死亡。

　　Ultomiris（ravulizumab-cwvz）作為一種長效C5補體抑制劑，在PNH的治療中發揮了重要作用。它通過特異性結合并抑制補體級聯反應中的C5蛋白，有效防止了紅細胞因補體系統的異常激活而遭受破壞。這種藥物的研發和應用，為PNH患者提供了新的治療選擇。

　　FDA對Ultomiris的批準是基于兩項重要的三期臨床研究結果。在這些研究中，Ultomiris在療效和安全性方面均顯示出顯著優勢。例如，在PNH研究301中，與依庫珠單抗（Soliris）相比，使用Ultomiris治療的患者輸血避免率更高，突破性溶血發生率更低。在PNH研究302中，對于既往接受Soliris治療的PNH患者，Ultomiris同樣顯示出優異的療效，沒有患者出現突破性溶血，且輸血避免率和血紅蛋白穩定性均高于Soliris治療組。

　　盡管Ultomiris在PNH治療中表現出色，但患者在接受治療期間仍需注意可能出現的不良反應。上呼吸道感染和頭痛是試驗期間患者最常見的不良事件，但大多數癥狀較輕且可控。

　　總的來說，Ultomiris作為一種長效C5補體抑制劑，在PNH治療中展現出良好的療效和安全性，為PNH患者提供了新的治療選擇。隨著該藥物的進一步應用和研究，相信未來會有更多患者從中受益。

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