Efanesoctocog alfa已被歐洲藥品管理局人類藥物委員會推薦批準作為每周一次的A型血友病治療藥物。

　　該療法已被推薦用于幫助治療和預防A型血友病的出血和圍手術期預防，并且是一種高持續因子VIII替代療法，適用于所有年齡段和任何疾病嚴重程度的患者。

　　A型血友病是一種罕見的終生遺傳性疾病，每年影響大約五千分之一的男性新生兒，而女性的情況則更為罕見，當身體無法產生足夠的因子VIII（一種血液凝固所必需的蛋白質）時，就會發生這種疾病。

　　患有這種疾病的人可能會經歷出血、疼痛、不可逆的關節損傷和危及生命的出血。

　　人用藥品委員會(CHMP)的決定得到了關鍵3期研究XTEND-1和XTEND-KIDS結果的支持，這些研究評估了efanesoctocog alfa對成人、青少年和兒童為期52周的有效性和安全性。

　　Efanesoctocoq alfa有助于為兒童、青少年和成人提供正常至接近正常的因子VIII活性水平，在一周的大部分時間里保持在40%以上，與現有的因子VIII預防相比，可顯著改善出血保護。

　　結果顯示，每周一次的efanesoctocog alfa預防措施對任何年齡的嚴重A型血友病患者均具有顯著的出血保護作用，并且關節和身體健康、疼痛和整體生活質量得到顯著改善，且未觀察到因子VIII抑制劑。

　　2023年，efanesoctocog alfa首次獲得美國食品和藥物管理局的批準，監管機構此前曾于2022年5月授予突破性療法稱號，于2021年授予快速通道稱號，并于2017年授予孤兒藥稱號。

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