輝瑞公司的一次性血友病B療法Beqvez最近獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，用于治療患有中重度B型血友病的成人。

　　FDA授權范圍：

　　該一次性療法特別授權用于目前正在使用因子IX (FIX) 預防治療的患者，或當前或歷史上有危及生命出血的患者，或反復發生嚴重自發性出血事件且不具有中和抗體的患者。

　　B型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足導致。

　　全球有超過38,000人受此疾病影響。

　　Beqvez的優勢：

　　Beqvez以靜脈輸注的形式給藥，但目標是使患者能夠自行生產FIX。

　　有可能減輕醫療和治療負擔，并為合適的患者帶來變革。

　　臨床試驗結果：

　　FDA的決定得到了BENEGENE-2研究的支持，在該研究中，Beqvez在年化出血率(ABR)上不劣于FIX預防方案。

　　接受Beqvez治療的患者中，平均ABR為2.5，而預防治療期的平均ABR為4.5。

　　60%接受Beqvez治療的患者消除了出血，預防組為29%。

　　總的來說，Beqvez作為一種一次性基因療法，為B型血友病患者提供了新的治療選擇，有望顯著減輕他們的治療負擔和生活困擾。

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