Beqvez(fidanacogene elaparvovec-dzkt)已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準用于治療患有中重度B型血友病的成人。

　　監管機構特別授權該一次性療法用于目前正在使用因子IX(FIX)預防治療、當前或歷史上危及生命的出血、或反復發生嚴重自發性出血事件且不具有中和抗體的患者。腺相關病毒血清型Rh74var。

　　B型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足導致。

　　目前對該病的護理標準要求定期靜脈輸注FIX替代產品以控制和預防出血事件。然而，這給患者帶來了終生負擔，許多中重度病例仍然面臨自發性出血的風險。

　　輝瑞公司的Beqvez也以靜脈輸注的形式給藥，但旨在使患者能夠自行生產FIX。

　　FDA的決定得到了后期BENEGENE-2研究的積極結果的支持，在該研究中，Beqvez在年化出血率(ABR)指標上達到了不劣于FIX預防替代方案的主要終點。

　　在療效評估期（定義為接受一次性劑量后第12周至數據截止之間）隨機接受Beqvez的患者中觀察到平均ABR為2.5，而在第一階段的平均ABR為4.5。預治療期至少為六個月。

　　接受Beqvez治療的患者中有60%的患者消除了出血，而預防組的這一比例為29%；在療效評估期間，ABR中位數為零，而預防組的ABR為1.3。

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