美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于2024年4月23日加速批準(zhǔn)了新藥Ojemda（tovorafenib），該藥用于6個(gè)月及以上的復(fù)發(fā)或難治性兒童低級別膠質(zhì)瘤患者，特別是那些攜帶BRAF融合、重排或BRAF V600突變的患者。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著Ojemda成為首款針對攜帶這類基因突變的兒童低級別膠質(zhì)瘤患者的系統(tǒng)療法。

　　兒童低級別膠質(zhì)瘤是最常見的兒童腦腫瘤，盡管它通常被認(rèn)為是一種慢性疾病，但其侵襲性不容小覷。患者常因腫瘤本身及治療手段如化療和放療而遭受嚴(yán)重副作用，這些副作用可能對他們的長期生活質(zhì)量產(chǎn)生顯著影響。此外，這種腫瘤具有高度的進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)，許多患者需要接受長期治療。

　　Ojemda是由美國生物制藥公司Day One研發(fā)的一種口服II型RAF抑制劑。它能夠抑制特定類型的RAF激酶，從而減緩癌細(xì)胞的生長和擴(kuò)散。此前，Ojemda已獲得FDA的突破性療法認(rèn)定、罕見兒科疾病認(rèn)定以及孤兒藥認(rèn)定，這反映了該藥在治療這一患者群體中的重要性和潛力。

　　此次批準(zhǔn)基于FIREFLY-1試驗(yàn)的積極結(jié)果，該試驗(yàn)顯示Ojemda在具有BRAF基因變異的復(fù)發(fā)或難治性兒童低級別膠質(zhì)瘤患者中取得了顯著療效。特別是在攜帶BRAF融合或重排的患者中，Ojemda的客觀緩解率達(dá)到了52%。

　　在安全性方面，雖然Ojemda的治療過程中可能出現(xiàn)一些不良反應(yīng)，但大多數(shù)癥狀都是可控的，并且與已知的藥物作用機(jī)制相一致。

　　總的來說，Ojemda的批準(zhǔn)為攜帶特定BRAF基因突變的復(fù)發(fā)或難治性兒童低級別膠質(zhì)瘤患者提供了新的治療選擇，有望改善他們的生活質(zhì)量并延長生存期。

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