這項(xiàng)開放標(biāo)簽、隨機(jī)、3期試驗(yàn)（NCT02577406）在年齡≥60歲的晚期IDH2突變型急性髓系白血病患者中比較了恩西地平（一種口服IDH2（異檸檬酸脫氫酶2）抑制劑）與常規(guī)護(hù)理方案（CCR）（AML）先前接受過2種或3種AML定向治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)/難治性（R/R）。患者首先被預(yù)選接受CCR（阿扎胞苷、中劑量阿糖胞苷、低劑量阿糖胞苷或支持治療），然后隨機(jī)（1:1）接受每天100mg的恩西地平或CCR。主要終點(diǎn)是總生存期（OS）。次要終點(diǎn)包括無事件生存期（EFS）、治療失敗時間（TTF）、總體緩解率（ORR）、血液學(xué)改善（HI）和輸血獨(dú)立性（TI）。

　　總體而言，319名患者被隨機(jī)分配接受恩西地平（n=158）或CCR（n=161）治療。中位年齡為71歲，中位（范圍）恩西地平暴露時間為142天（3至1270），CCR為36天（1至1166）。1名恩西地平（0.6％）和20名CCR（12％）患者未接受隨機(jī)治療，分別有30％和43％在隨訪期間接受了后續(xù)針對AML的治療。恩西地平與CCR的中位OS分別為6.5個月和6.2個月（HR[風(fēng)險比]，0.86；P =.23）；1年生存率為37.5％vs26.1％。恩西地平顯著改善了EFS（中位CCR為4.9個月與2.6個月；HR，0.68；P =.008）、TTF（中位為4.9個月與1.9個月；HR，0.53；P ＜.001）、ORR（40.5％與9.9％）;P＜.001）、HI（42.4％vs11.2％）和紅細(xì)胞（RBC）-TI（31.7％vs9.3％）。

　　恩西地平的安全性與之前的報告一致。主要研究終點(diǎn)并未達(dá)到，但早期退出和隨后的AML定向治療使OS受到影響。恩西地平在這個經(jīng)過大量預(yù)處理的老年突變IDH2R/RAML人群中在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面提供了有意義的益處。

　　據(jù)悉，恩西地平的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當(dāng)?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟(jì)、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。