使用恩西地平（enasidenib），一種選擇性突變IDH2抑制劑，在治療急性髓系白血病（AML）時，部分患者會出現(xiàn)分化綜合征（DS）。目前關(guān)于DS的發(fā)病率和臨床特征的研究尚不深入，且其診斷因非特異性癥狀而具有挑戰(zhàn)性。

　　本研究綜合了四項臨床試驗的數(shù)據(jù)，這些試驗涉及IDH2突變的急性髓系白血病患者接受恩西地平單藥治療或與阿扎胞苷或化療的聯(lián)合治療。我們評估了DS的發(fā)病率、診斷標(biāo)準(zhǔn)、潛在的危險因素，以及其與臨床反應(yīng)之間的關(guān)系。

　　在全部急性髓系白血病患者中，有10.4%（67/643）出現(xiàn)了至少一次的DS事件。其中，接受恩西地平聯(lián)合阿扎胞苷治療的患者DS發(fā)生率最高，而接受恩西地平聯(lián)合化療的患者發(fā)生率最低，分別為17.6%（13/74）和2.2%（2/93）。DS的主要癥狀包括呼吸困難/缺氧（80.6%）和肺部浸潤（73.1%）。所有研究中，首次DS事件的平均發(fā)生時間為32天（范圍：4-129天）。大部分患者（88.1%）接受了全身類固醇治療以應(yīng)對DS。

　　對DS的基線危險因素進(jìn)行評估后，我們發(fā)現(xiàn)高水平的骨髓母細(xì)胞和乳酸脫氫酶是與3-5級DS風(fēng)險增加相關(guān)的獨立因素�？傮w來看，這些發(fā)現(xiàn)表明，在考慮恩西地平在IDH2突變AML治療中的益處時，與IDH抑制相關(guān)的DS是可以得到控制的。我們進(jìn)一步描述了這些患者中與恩西地平相關(guān)的DS特征，并確定了可在臨床實踐中用于DS管理的危險因素。

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