艾伏尼布（Ivosidenib, AG-120）和恩西地平（Enasidenib, AG-221）分別是針對突變型異檸檬酸脫氫酶（mIDH）1和2的特異性口服抑制劑。鑒于這兩種藥物在單藥治療mIDH1/2復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）中已展現(xiàn)出療效，本研究開展了一項1期臨床試驗，旨在評估艾伏尼布或恩西地平聯(lián)合強化化療在新診斷的mIDH1/2 急性髓系白血病患者中的安全性和有效性。

　　研究結(jié)果顯示，艾伏尼布500mg每日一次和恩西地平100mg每日一次的聯(lián)合用藥方案耐受性良好，其安全性與單獨的誘導(dǎo)化療和鞏固化療相當。考慮到同時進行了細胞毒性化療，IDH分化綜合征的發(fā)生率相對較低，這符合預(yù)期。在接受艾伏尼布治療的患者中，QT間期延長的頻率和等級與艾伏尼布單藥治療時觀察到的相似。在接受恩西地平治療的患者中，總膽紅素增加的觀察更為頻繁，這與該藥物已知的抑制UGT1A1的潛力相符合，但并未產(chǎn)生明顯的臨床不良后果。

　　在接受艾伏尼布（n=60）或恩西地平（n=91）的患者中，誘導(dǎo)治療結(jié)束時的完全緩解（CR）率分別為55%和47%。而CR/CR伴中性粒細胞或血小板恢復(fù)不完全（CR/CRi/CRp）率分別為72%和63%。通過數(shù)字聚合酶鏈式反應(yīng)檢測，在達到CR/CRi/CRp總體緩解最佳的患者中，接受艾伏尼布治療的患者有16/41（39%）的IDH1突變被清除，而接受恩西地平治療的患者有15/64（23%）的IDH2突變被清除。此外，通過多參數(shù)流式細胞術(shù)檢測，16/20（80%）和10/16（63%）的患者可測量殘留病灶呈陰性。

　　這項研究初步表明，艾伏尼布和恩西地平聯(lián)合強化化療在新診斷的mIDH1/2 急性髓系白血病患者中具有較好的安全性和有效性，值得進一步研究和臨床應(yīng)用。

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