陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）患者在接受C5抑制劑（如ravulizumab或eculizumab）治療時，仍可能受到臨床上顯著的血管外溶血引起的貧血癥狀的困擾。為了評估一流口服補體因子D抑制劑達(dá)尼考潘（danicopan, ALXN2040）作為C5抑制劑的附加療法的有效性和安全性，我們進行了ALPHA研究。

　　ALPHA是一項國際3期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。我們納入了患有PNH且伴有臨床顯著血管外溶血的成人患者（年齡≥18歲、血紅蛋白≤9.5g/dL、絕對網(wǎng)織紅細(xì)胞計數(shù)≥120×10^9/L），并且這些患者已接受ravulizumab或eculizumab治療至少6個月。患者被隨機分配（2:1）接受達(dá)尼考潘或安慰劑加C5抑制劑治療，為期12周。

　　初始達(dá)尼考潘劑量為150mg，每日3次，根據(jù)臨床反應(yīng)可增至200mg，每日3次。主要觀察指標(biāo)是血紅蛋白濃度從基線到第12周的變化。

　　在方案預(yù)先指定的中期分析中，73名患者被納入安全性和療效分析。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，達(dá)尼考潘組在第12周時血紅蛋白濃度顯著增加（達(dá)尼考潘組相對于基線的最小二乘均值變化為2.94g/dL，安慰劑組為0.50g/dL）。在安全性方面，達(dá)尼考潘組報告的3級不良事件包括丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高等，但均為個別案例，且沒有報告與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或死亡。

　　綜上所述，達(dá)尼考潘作為ravulizumab或eculizumab的附加治療，在第12周時顯著改善了血紅蛋白濃度，且安全性良好，這為PNH和臨床上顯著的血管外溶血患者提供了一種新的治療策略，有望改善其獲益風(fēng)險狀況。

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