5％的MDS患者（pts）發生異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）突變。恩西地平 （ENA）是一種選擇性口服突變IDH2酶抑制劑，具有治療復發/難治性急性髓系白血病（AML）的單藥活性。我們報告了開放標簽II期研究的結果，該研究旨在評估ENA作為單一療法或與阿扎胞苷（AZA）聯合治療高危IDH2突變MDS的療效和耐受性（NCT03383575）。

　　風險較高的患者[修訂后的國際預后評分系統風險＞3或高分子風險（HMR）]未曾使用過低甲基化藥物（HMA）的MDS/CMML或LBAML每天口服ENA100mg，每個28天周期28天+AZA75mg/㎡在每個周期的第1-7天靜脈注射或皮下注射（ENA+AZA），之前HMA治療后患有難治性或進展性MDS的患者單獨接受ENA（ENA），在28天的周期內直至出現不可接受的毒性、復發、轉化為AML或進展。主要終點是總體緩解率（ORR）[完全緩解（CR）、骨髓CR（mCR）、部分緩解（PR）和血液學改善（HI）]。其他終點包括安全性和生存結果。

　　48名患者接受了ENA+AZA（n=26）或ENA（n=22）。中位年齡為73歲（范圍：46-83歲）。大多數患者（72％）有HMR：ASXL1（39％）和RUNX1（17％）。ENA+AZA組的中位Tx周期數為4（2–32），ENA組的中位Tx周期數為7（1–23）。ENA+AZA組中常見的Tx相關3-4級AE為中性粒細胞減少癥（64％）、血小板減少癥（28％）和貧血（8％）；ENA組中出現這種情況的比例分別為10％、0％和5％。32％（ENA+AZA）和14％（ENA）發生3-4級感染。ENA+AZA組中有3名患者（12％）發生IDH分化綜合征，ENA組有5名患者（24％）發生IDH分化綜合征。最初60天內發生了兩起死亡事件，均與研究無關，都是因新冠肺炎死亡。在可評估療效的患者（n=46）中，未接受ENA+AZA治療的ORR為84％（n=21/25；24％CR+8％PR+44％mCR+8％HI]，ORR為43％（n=9/21；HMA失敗ENA組中24％CR+5％PR+5％mCR+10％HI）（表）停止Tx的最常見原因是疾病進展（ENA+AZA20％，ENA33％）。。ENA+AZA組中有5名患者（20％）接受了HCT，ENA組有1名患者（5％）接受了HCT。截至數據截止（2020年12月31日），ENA+AZA中的7名患者和ENA組中的5名患者仍在治療中。中位隨訪12.6個月后，ENA+AZA組的中位OS為32.2個月，ENA組的中位OS為21.3個月。

　　ENA具有良好的耐受性，并且在IDH2突變的高危MDS中顯示出良好的療效。

　　據悉，恩西地平的仿制藥已在老撾正式上市。仿制藥價格相對更加便宜，這為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的信息都應僅作為參考意見，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。圖片來源網絡，聯系侵刪。