異檸檬酸脫氫酶IDH1和IDH2在細胞代謝中扮演著重要角色，它們分別位于細胞質和線粒體中，催化異檸檬酸向α-酮戊二酸（αKG）的轉化，并參與生成二氫煙酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸（NADPH），為多種細胞過程提供還原電位。值得注意的是，IDH1和IDH2的基因突變在大約20-25%的急性髓系白血�。ˋML）患者中共同存在。

　　這些突變的IDH酶展現出一種新型酶活性，能夠將αKG轉化為致癌代謝物R-2-羥基戊二酸（R-2-HG）。這種代謝物在細胞內的大量積累會干擾αKG依賴性酶（包括表觀遺傳調節因子）的正常功能，從而導致基因表達的改變和細胞分化的阻斷，最終促進白血病的發展。幸運的是，新型突變體的抑制可以顯著降低R-2-HG的水平，并恢復骨髓的正常分化。

　　在這一背景下，恩西地平（enasidenib）和艾伏尼布（ivosidenib）作為突變型IDH2和IDH1的有效選擇性抑制劑，展現出了顯著的臨床效果。它們可以作為分化劑，在攜帶特定突變的復發/難治性（R/R）急性髓系白血病中發揮出重要的治療作用�；�于其顯著的療效，這兩種藥物都已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，用于治療R/R AML。

　　接下來，我們將深入探討IDH靶向藥物在單一治療以及聯合治療急性髓系白血病中的重要性。特別是在攜帶特定突變的復發/難治性（R/R）病例中，這些藥物作為分化劑展現出的臨床活性，無疑為這類患者提供了新的治療希望。

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