瓦莫洛龍vamorolone，作為一種糖皮質(zhì)激素受體的解離激動(dòng)劑，已顯示出在治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）方面與潑尼松相似的療效，但安全性問題相對(duì)較少。本研究的主要目標(biāo)是評(píng)估瓦莫洛龍vamorolone在48周內(nèi)的治療效果和安全性，同時(shí)觀察從潑尼松或安慰劑轉(zhuǎn)換為瓦莫洛龍vamorolone治療的患者反應(yīng)。

　　研究對(duì)象為年齡在4歲至7歲以下的DMD患者。試驗(yàn)設(shè)計(jì)為兩個(gè)劑量的瓦莫洛龍vamorolone（2mg/kg/d和6mg/kg/d），持續(xù)治療48周（分為兩個(gè)24周周期）。在試驗(yàn)前，患者先接受0.75mg/kg/d的潑尼松或安慰劑治療24周。療效評(píng)估主要基于粗大運(yùn)動(dòng)功能的改善，而安全性則通過監(jiān)測(cè)不良事件、生長(zhǎng)速度、體重指數(shù)（BMI）和骨轉(zhuǎn)換生物標(biāo)志物來(lái)評(píng)估。

　　共有121名DMD患者被隨機(jī)分組參與研究。在治療48周后，6mg/kg/d劑量的瓦莫洛龍vamorolone顯示在所有運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)上均保持改善。例如，從仰臥起立的時(shí)間（TTSTAND）速度在第48周時(shí)相比第24周有所增加。而2mg/kg/d劑量的瓦莫洛龍vamorolone在北極星動(dòng)態(tài)評(píng)估（NSAA）中顯示出與6mg/kg/d類似的改善，但在其他運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)上的改善較小。

　　值得注意的是，在從潑尼松轉(zhuǎn)換為6mg/kg/d瓦莫洛龍vamorolone治療后，患者的TTSTAND、跑/走10m時(shí)間和NSAA等方面迅速改善，接近持續(xù)接受6mg/kg/d瓦莫洛龍vamorolone治療48周的效果。此外，潑尼松引起的骨轉(zhuǎn)換生物標(biāo)志物下降在轉(zhuǎn)換為瓦莫洛龍vamorolone治療后迅速逆轉(zhuǎn)，同時(shí)兩個(gè)瓦莫洛龍vamorolone治療組的BMI在治療24周后有所增加，然后趨于穩(wěn)定。

　　綜上所述，6mg/kg/d劑量的瓦莫洛龍vamorolone在治療24周時(shí)觀察到的運(yùn)動(dòng)功能改善可以維持到治療48周。與2mg/kg/d劑量相比，6mg/kg/d劑量在多數(shù)運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)上顯示出更好的維持效果。此外，當(dāng)治療從潑尼松轉(zhuǎn)換為瓦莫洛龍vamorolone時(shí)，潑尼松相關(guān)的骨健康問題得到逆轉(zhuǎn)，進(jìn)一步證實(shí)了瓦莫洛龍vamorolone在治療DMD中的療效和安全性。

　　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，致力于發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的詳細(xì)信息，更多問題，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

　　【友情提示：本篇文章內(nèi)容僅作參考，具體用藥請(qǐng)與醫(yī)生進(jìn)行充分溝通后再做決定。圖片來(lái)源網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系刪除。】