Ultomiris（ravulizumab-cwvz）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD），這是一種罕見的自身免疫性疾病。

　　此次批準意味著C5補體抑制劑現已獲準用于抗水通道蛋白4抗體陽性NMOSD成人患者，該疾病約占所有病例的四分之三。

　　NMOSD影響中樞神經系統，包括脊柱和視神經，大多數患者會經歷不可預測的復發，其特征是新發神經系統癥狀或現有神經系統癥狀惡化。

　　FDA對Ultomiris的決定得到了后期CHAMPION-NMOSD試驗的積極結果的支持，Ultomiris是在負荷劑量后每八周靜脈注射一次，該試驗將該療法與外部安慰劑組進行了比較。

　　該研究達到了首次試驗中復發時間的主要終點，在73周的中位治療持續時間內，Ultomiris患者中觀察到零復發。

　　CHAMPION-NMOSD試驗中Ultomiris的安全性和耐受性均與之前的臨床研究和實際使用情況一致，沒有觀察到新的安全信號。

　　該研究的首席研究員表示：“C5抑制已被證明可以通過阻止補體系統（免疫系統的一部分）攻擊脊髓中的健康細胞，有效降低NMOSD復發的風險，視神經和大腦。

　　“經過FDA的批準，患者現在可以選擇長效C5抑制劑治療，該治療在關鍵的CHAMPION-NMOSD試驗中顯示出零復發，支持了NMOSD治療中預防復發的主要目標。”

　　Ultomiris已在歐盟和日本獲得批準用于某些患有NMOSD的成人，AZ表示其他國家的監管審查正在進行中。該療法還獲準用于治療全身性重癥肌無力、陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。

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