Fabhalta(iptacopan)已被歐洲藥物委員會推薦用于治療成人溶血性貧血的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。

　　如果獲批，F(xiàn)abhalta將成為歐洲第一個口服單一療法，用于治療患有罕見血液疾病的患者，該疾病影響全球每百萬人約10至20人。

　　PNH患者存在獲得性突變，導(dǎo)致他們產(chǎn)生的紅細(xì)胞容易被補(bǔ)體系統(tǒng)過早破壞，可能導(dǎo)致貧血、血栓形成、疲勞和其他影響生活質(zhì)量的癥狀。

　　目前的抗C5治療是通過輸注或皮下注射進(jìn)行的，可能會使PNH癥狀不受控制，接受抗C5治療的患者中，高達(dá)50%的患者會出現(xiàn)持續(xù)性貧血，高達(dá)39%的患者仍然依賴輸血。

　　Fabhalta是免疫系統(tǒng)補(bǔ)體途徑的B因子抑制劑，可驅(qū)動PNH中補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血。

　　人用藥品委員會(CHMP)關(guān)于該療法的決定得到了后期APPLY-PNH試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)的對象是患有PNH且盡管先前接受過抗C5治療但仍存在殘余貧血的成人，該試驗(yàn)表明，轉(zhuǎn)用PNH治療的患者與繼續(xù)接受抗C5治療的患者相比，F(xiàn)abhalta的血紅蛋白水平顯著增加。

　　針對未接受補(bǔ)體抑制劑患者的3期APPOINT-PNH研究結(jié)果也支持CHMP的建議。

　　Fabhalta于12月獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)，成為首個治療成人PNH的口服單一療法。

　　該療法目前還在開發(fā)用于一系列其他補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病，包括免疫球蛋白A腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物膜增殖性腎小球腎炎和非典型溶血性尿毒癥綜合征。

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