Duvyzat（givinostat）在治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）方面展現(xiàn)出了顯著的效果和相對(duì)的安全性。

　　DMD是一種嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉遺傳性疾病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉無(wú)力和退化。Duvyzat是一種組蛋白脫乙酰酶抑制劑，通過(guò)調(diào)節(jié)HDAC的活性，抑制DMD患者體內(nèi)HDAC的病理性過(guò)度活動(dòng)，從而解決導(dǎo)致肌肉損傷的級(jí)聯(lián)事件，抵消疾病病理并減緩肌肉退化。

　　在關(guān)鍵的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期EPIDYS試驗(yàn)中，Duvyzat顯示出顯著的療效。接受Duvyzat治療的患者在完成四級(jí)爬樓梯評(píng)估的時(shí)間上相較于基線時(shí)的平均變化表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著且具有臨床意義的差異。具體而言，從基線到第18個(gè)月，接受Duvyzat治療的患者爬四級(jí)樓梯的平均時(shí)間變化為1.25秒，而接受安慰劑的患者為3.03秒。在次要終點(diǎn)方面，包括北極星動(dòng)態(tài)評(píng)估（NSAA）評(píng)分惡化減少、磁共振波譜技術(shù)評(píng)估的大腿股外側(cè)肌脂肪替代比例降低等，Duvyzat也表現(xiàn)出良好的結(jié)果。

　　在安全性方面，Duvyzat最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括腹瀉、腹痛、血小板減少、惡心/嘔吐、甘油三酯增加和發(fā)燒，這些不良反應(yīng)的嚴(yán)重程度大多數(shù)為輕度至中度。

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