杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種嚴重的神經肌肉遺傳性疾病，其特征是進行性肌肉無力和退化，是全球最常見的肌營養不良癥類型。DMD是由肌營養不良蛋白基因突變導致功能性肌營養不良蛋白缺失引起的。如果沒有肌營養不良蛋白，肌纖維很容易受到損傷，這種持續的肌肉損傷會導致慢性炎癥、肌肉再生受損以及纖維化和脂肪組織替代肌肉。這種疾病主要影響男孩，癥狀通常在兩歲到五歲之間首次出現。隨著時間的推移，癥狀會惡化，影響行走能力。最終，心臟和呼吸肌受到影響，這是過早死亡的兩個主要原因。

　　2024年3月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Duvyzat（givinostat），一種新型組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，用于治療患有杜氏肌營養不良癥（DMD）的6歲或以上患者，這是一種罕見的X連鎖進行性和限制生命的神經肌肉疾病，從兒童早期就出現癥狀。

　　此次批準基于關鍵的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照3期EPIDYS試驗（NCT02851797）的結果。在EPIDYS研究中，共有179名6歲或以上的流動男孩除了接受糖皮質激素治療外，還接受了每日兩次Duvyzat或安慰劑治療。EPIDYS研究達到了其主要終點，表明使用Duvyzat的患者在完成四級爬樓梯評估的時間上表現出統計學上顯著且具有臨床意義的差異。Duvyzat還在關鍵次要終點上顯示出良好的結果，包括NSAA）和磁共振成像脂肪浸潤評估。Duvyzat觀察到的大多數不良反應的嚴重程度為輕度至中度。

　　Duvyzat獲得了FDA的優先審查、孤兒藥和罕見兒科疾病指定。givinostat作為DMD潛在治療方法的營銷授權申請（MAA）已提交給歐洲藥品管理局（EMA），目前正在審查中。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】