美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Duvyzat（givinostat）作為第一種非甾體藥物，用于治療患有杜氏肌營養不良癥（DMD）所有遺傳變異的患者。

　　據估計，全球每3,500至6,000名男性新生兒中就有一人受到DMD的影響，DMD是一種嚴重的神經肌肉遺傳性疾病，由編碼肌營養不良蛋白指令的基因發生變化或突變引起，而肌營養不良蛋白是增強和保護肌肉所必需的。

　　這種疾病的癥狀通常首先出現在兒童早期，并隨著時間的推移而惡化，影響患者的行走能力以及心臟和呼吸肌。

　　Duvyzat是一種口服組蛋白脫乙酰酶抑制劑，通過針對致病過程來減少炎癥和肌肉損失。

　　FDA對該藥物的決定適用于6歲及以上的DMD患者，并得到了后期EPIDYS試驗的支持，該試驗隨機分配179名流動男孩，除了糖皮質激素治療外，每天接受兩次Duvyzat治療或安慰劑治療。

　　該研究達到了主要終點，接受Duvyzat治療的患者在完成四級爬樓梯評估的時間上表現出統計學上顯著且具有臨床意義的差異。

　　Duvyzat治療還與關鍵次要終點的良好結果相關，包括北極星動態評估，該量表通常用于評估患有DMD且能夠行走的男孩的運動功能。

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