2024年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準了Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）（原名OTL-200）的上市，用于治療患有癥狀前晚期嬰兒（PSLI）、癥狀前青少年早期（PSEJ）或早期癥狀早期青少年（ESEJ）的兒童，這些病狀統稱為早發型異染性腦白質營養不良（MLD）。

　　Lenmeldy的治療原理是通過使用慢病毒載體，將人類ARSA基因的一個或多個功能性拷貝在體外插入到患者自身的造血干細胞（HSC）基因組中，從而糾正MLD的潛在遺傳缺陷。經過基因修復的細胞隨后被回輸到患者體內，一旦成功植入，它們便能分化成多種細胞類型。其中一些細胞能夠穿越血腦屏障，遷移到中樞神經系統并表達功能酶。這種方法有望通過單次治療恢復酶功能，進而阻止或減緩疾病的進展。

　　對最早接受治療的患者進行的超過12年的隨訪數據顯示，Lenmeldy治療顯著延長了患者的總體生存期，并使得大多數晚期嬰兒MLD患者的運動功能和認知技能得以保留，遠超過了未治療患者的預期表現。同時，Lenmeldy還使一些早期青少年MLD患者的運動功能和認知技能得以保留，與未經治療的患者相比，這一結果出乎意料。

　　在安全性方面，最常見的非實驗室不良反應（發生率≥10%）包括：發熱性中性粒細胞減少癥、口腔炎、呼吸道感染、皮疹、設備相關感染、其他病毒感染、發熱、胃腸炎和肝腫大等。而最常見的實驗室異常則包括：D-二聚體升高、中性粒細胞減少和肝酶升高等。

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