2024年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準了Duvyzat（givinostat）這種創新型的組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，用于治療6歲及以上的杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。DMD是一種罕見的X連鎖進行性、危及生命的神經肌肉疾病，其癥狀通常在兒童早期便開始顯現。

　　在此次研究中，共有179名6歲或以上的男孩參與了試驗。他們除了接受糖皮質激素治療外，還被分為兩組，一組接受Duvyzat治療，另一組則接受安慰劑治療，且均為每日兩次。EPIDYS研究達到了其主要終點，充分證明了Duvyzat的顯著療效。此外，在關鍵次要終點上，如北極星動態評估（NSAA）和磁共振成像脂肪浸潤評估，Duvyzat也展現出了良好的結果。值得一提的是，Duvyzat引發的大多數不良反應均為輕度至中度。

　　Duvyzat作為一種組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，其主要功能是調節營養不良性肌肉中HDAC的失調活性。這是與DMD相關的肌營養不良蛋白缺乏的主要后果之一。Duvyzat的作用機制在于，它有可能抑制HDAC的病理性過度活動，從而阻斷導致肌肉損傷的級聯事件。通過這種方式，Duvyzat有望抵消疾病病理，并減緩肌肉的退化過程。

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