2024年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準了新型組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑Duvyzat（givinostat），用于治療6歲及以上的杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。DMD是一種罕見的X連鎖進行性、危及生命的神經肌肉疾病，患兒在童年早期即出現癥狀。

　　在此次研究中，共有179名6歲或以上的男孩參與，他們除了接受糖皮質激素治療外，還接受了每日兩次的Duvyzat或安慰劑治療。研究結果顯示，Duvyzat在治療DMD方面效果顯著，達到了主要終點。此外，在關鍵次要終點上，包括北極星動態評估（NSAA）和磁共振成像脂肪浸潤評估，Duvyzat也顯示出良好的結果。大多數觀察到的不良反應為輕度至中度。

　　Duvyzat作為一種組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，通過調節營養不良性肌肉中HDAC的失調活性來發揮作用。這是與DMD相關的肌營養不良蛋白缺乏的主要后果之一。Duvyzat的作用機制有望抑制HDAC的病理性過度活動，從而解決導致肌肉損傷的級聯事件，進而抵消疾病病理并減緩肌肉退化過程。這一批準為DMD患者提供了新的治療選擇，有望改善他們的生活質量。

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